科學(xué)家在子宮內(nèi)進(jìn)行基因編輯實(shí)驗(yàn),治療致命肺部疾病
在科學(xué)界,基因編輯最大的詬病便在于對(duì)倫理道德的挑戰(zhàn)。最近,《科學(xué)》子刊《Science Translational Medicine》的封面論文提供了一種新的思路,來自賓夕法尼亞大學(xué)醫(yī)學(xué)院和費(fèi)城兒童醫(yī)院的研究人員修復(fù)了小鼠的一種致命基因突變,而這種基因編輯修改是在小鼠出生前四天進(jìn)行的,不是在早期胚胎形成之前。
據(jù)了解,論文作者研究了一種先天性遺傳疾病——表面活性蛋白缺乏癥。表面活性蛋白是一種重要的脂蛋白,他能夠降低肺表面張力并使肺功能正常。但在一些罕見的情況下,嬰兒體內(nèi)會(huì)出現(xiàn)基因突變,其表面活性蛋白出現(xiàn)缺陷,當(dāng)一旦嬰兒出生后,這種癥狀會(huì)導(dǎo)致他們?cè)趲讉(gè)小時(shí)候內(nèi)出現(xiàn)呼吸衰竭。
為此,研究人員嘗試在嬰兒誕生之前矯正胚胎的這種基因突變。研究負(fù)責(zé)人之一的賓夕法尼亞大學(xué)醫(yī)學(xué)院教授Edward說道:“這里的關(guān)鍵是如何指導(dǎo)基因編輯系統(tǒng)靶向呼吸道和肺部的細(xì)胞!
實(shí)驗(yàn)中他們將CRISPR試劑輸送到羊水中,而不是采用靜脈注射的方式,從而可以有效且精確地編輯呼吸道上排列的肺上皮細(xì)胞。為了驗(yàn)證基因編輯的有效性,研究人員開發(fā)了一種CRISPR基因編輯熒光報(bào)告系統(tǒng)來進(jìn)行測(cè)試,一旦成功,就能在相應(yīng)點(diǎn)觀察到這種熒光色。最終,實(shí)驗(yàn)證明是成功的。
之后,研究人員又進(jìn)行了三組對(duì)比實(shí)驗(yàn),結(jié)果顯示:不接受治療,或僅僅接受對(duì)照治療的小鼠胚胎,在動(dòng)物出生的6個(gè)小時(shí)后全部死亡。而接受了基因編輯治療的小鼠胚胎,在24小時(shí)后依舊有8%的幼鼠存活。在出生后的第七天,總存活率依舊為5.7%。
“在妊娠中期到晚期,通過基因編輯技術(shù)在不可逆轉(zhuǎn)的病理癥狀出現(xiàn)之前就對(duì)疾病進(jìn)行治愈或者緩解,是一件令人興奮的事情!”研究人員在一份聲明中表示,“鑒于許多先天性肺部疾病,如囊性纖維化和遺傳性(表面活性蛋白)疾病通常由單基因突變引起,這些都是是基因編輯技術(shù)的理想候選者!
當(dāng)然,這次實(shí)驗(yàn)還有一個(gè)非常關(guān)鍵的點(diǎn),是否觸及倫理道德的邊界線。有評(píng)論指出基因編輯的時(shí)間是小鼠出生前4天,相當(dāng)于人類懷孕的28周后,此時(shí)的胎兒已可算做比較極端的早產(chǎn)兒,從而避免了對(duì)人類胚胎進(jìn)行編輯所產(chǎn)生的一系列問題。同時(shí),這種基因編輯理論上也不會(huì)改變生殖細(xì)胞。但也有人認(rèn)為這種基因編輯的方式會(huì)給母體帶來一定風(fēng)險(xiǎn)。
總而言之,當(dāng)前的基因編輯實(shí)驗(yàn)還是很難規(guī)避倫理道德的爭議,但另一方面,我們也從小鼠身上看到未來人類治愈遺傳性疾病的曙光。

發(fā)表評(píng)論
請(qǐng)輸入評(píng)論內(nèi)容...
請(qǐng)輸入評(píng)論/評(píng)論長度6~500個(gè)字
圖片新聞
技術(shù)文庫
最新活動(dòng)更多
-
7.30-8.1火熱報(bào)名中>> 全數(shù)會(huì)2025(第六屆)機(jī)器人及智能工廠展
-
7月30-31日報(bào)名參會(huì)>>> 全數(shù)會(huì)2025中國激光產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展峰會(huì)
-
8月5日立即報(bào)名>> 【在線會(huì)議】CAE優(yōu)化設(shè)計(jì):醫(yī)療器械設(shè)計(jì)的應(yīng)用案例與方案解析
-
精彩回顧立即查看>> 【線下論壇】新唐科技2025新品發(fā)布會(huì)
-
精彩回顧立即查看>> 【在線會(huì)議】研華嵌入式核心優(yōu)勢(shì),以Edge AI驅(qū)動(dòng)機(jī)器視覺升級(jí)
-
精彩回顧立即查看>> OFweek 2025(第十四屆)中國機(jī)器人產(chǎn)業(yè)大會(huì)
- 1 2025 ADA前瞻:中國創(chuàng)新藥的“破圈”與“突圍”(附摘要匯總)
- 2 中國疫苗,邁入新周期
- 3 250美元的代價(jià):諾和諾德減肥神藥提前痛失專利保護(hù)
- 4 中國血制品必將出現(xiàn)一個(gè)巨頭
- 5 諾和諾德再掀波瀾:8.12億美元押注口服新藥,劍指下一代減肥療法!
- 6 國產(chǎn)創(chuàng)新藥迎來密集收獲期,這些藥企值得關(guān)注!
- 7 核藥的發(fā)展現(xiàn)狀與未來
- 8 IL-7/IL-7R的生物學(xué)及其靶向治療的研究進(jìn)展
- 9 人形機(jī)器人靈巧手行至何處?
- 10 巨頭瘋狂押注!微生物發(fā)酵是生物藥行業(yè)下一座金礦