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通過重新編程腦細(xì)胞行為，新型基因治療或能從根源上阻斷阿爾茨海默病進(jìn)程。

加州大學(xué)圣地亞哥分校

6月5日

加州大學(xué)圣地亞哥分校（University of California San Diego，UCSD）醫(yī)學(xué)院研究人員開發(fā)了一種針對(duì)阿爾茨海默病的基因療法，或可保護(hù)大腦免受損傷并維持認(rèn)知功能。與現(xiàn)有針對(duì)大腦內(nèi)異常蛋白沉積的阿爾茨海默病療法不同，這種新方法可能通過調(diào)控腦細(xì)胞本身的行為，從根源上干預(yù)疾病進(jìn)程。

研究結(jié)果于近日發(fā)表在《信號(hào)轉(zhuǎn)導(dǎo)與靶向治療》（Signal Transduction and Targeted Therapy）雜志上。論問題“神經(jīng)元靶向小窩蛋白-1過表達(dá)可減輕癥狀期阿爾茨海默病模型的認(rèn)知損失與病理性轉(zhuǎn)錄組變化”（Neuron-targeted caveolin-1 overexpression attenuates cognitive loss and pathological transcriptome changes in symptomatic Alzheimer’s disease models）。

研究于2025年5月28日發(fā)表在《Signal Transduction and Targeted Therapy》（最新影響因子：40.8）雜志上

阿爾茨海默病影響全球千百萬人群，其發(fā)病機(jī)制為異常蛋白在腦內(nèi)積聚，導(dǎo)致腦細(xì)胞死亡及認(rèn)知功能、記憶力衰退。盡管現(xiàn)有療法可緩解癥狀，但這種新型基因療法旨在阻止甚至逆轉(zhuǎn)疾病進(jìn)展。

在小鼠實(shí)驗(yàn)中，研究人員發(fā)現(xiàn)，在疾病癥狀期給予該治療可保護(hù)海馬體依賴性記憶，這一認(rèn)知功能的關(guān)鍵環(huán)節(jié)在阿爾茨海默病患者中常受損。與同齡健康小鼠相比，治療組小鼠的基因表達(dá)模式呈現(xiàn)相似特征，表明該療法可能通過改變病變腦細(xì)胞行為，使其恢復(fù)至更健康的狀態(tài)。

這張小鼠腦掃描圖像呈現(xiàn)了血管（紅色）、腦細(xì)胞（綠色）和淀粉樣斑塊（藍(lán)色）。加州大學(xué)圣地亞哥分校研發(fā)的新型基因療法通過重新編程病變腦細(xì)胞的行為發(fā)揮治療作用

盡管將該成果轉(zhuǎn)化為人體臨床試驗(yàn)仍需進(jìn)一步研究，但這種基因療法為減緩認(rèn)知能力下降、促進(jìn)腦健康提供了一種獨(dú)特而頗具前景的干預(yù)策略。

創(chuàng)立于1960年的加州大學(xué)圣地亞哥分校

參考文獻(xiàn)

Source：University of California San Diego

Alzheimer's gene therapy shows promise in preserving cognitive function

Reference：

Wang, D., Chernov, A.V., Lam, R. et al. Neuron-targeted caveolin-1 overexpression attenuates cognitive loss and pathological transcriptome changes in symptomatic Alzheimer’s disease models. Sig Transduct Target Ther 10, 172 (2025). https://doi.org/10.1038/s41392-025-02258-z

       原文標(biāo)題 : 阿爾茨海默病基因治療在維持認(rèn)知功能方面展現(xiàn)出潛力